Добавить в избранное
Инфореактор
Войти через социальную сеть
Вконтакте Facebook
или
Войти
О насО нас Предложить материал Вопросы
ВКонтакте
Facebook
Твиттер
Одноклассники
Наш канал в Telegram
RSS

Ученые совершили прорыв в генной терапии заболеваний крови

20:18 26.10.2016 128

Ученые совершили прорыв в генной терапии заболеваний крови
Подписывайтесь на наш Telegram, чтобы быть в курсе самых важных новостей.
Для этого нужно пройти по ссылке и нажать кнопку Join.

Команда учёных из Университета Карнеги-Меллон и Йельского университета разработала технологию редактирования генома следующего поколения, которая позволит лечить генетические заболевания крови. Технология уже прошла успешное испытание на живых мышах, осталось лишь пройти клинические испытания на людях. В отличие от активно развивающейся технологии редактирования генома CRISPR, разработанный метод может применяться на животных и обладает значительно меньшим количеством нежелательных эффектов. В результате своей работы, опубликованной в научном журнале Nature Communications, исследователи предложили новые терапевтические подходы к лечению таких генетических заболеваний крови, как бета-талассемия и серповидно-клеточная анемия. Учёные предлагают воздействовать на дефектные гены в кроветворных стволовых клетках красного костного мозга (полипотентные клетки).

Новая технология основывается на применении самых современных компонентов — петидных нуклеиновых кислот (ПНК). При этом основы метода были заложены в Карнеги-Меллоновском научном технологическом центре нуклеиновых кислот.

«Мы разработали систему, которая использует утвержденные Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) наночастицы для доставки  молекул ПНК к целевому сайту ДНК для «ремонта» (репарации — прим. ред.) неисправных генов в кроветворных клетках живых мышей. С использованием метода CRISPR этого не достичь», — отмечает Данит Ли, профессор химии в университете Карнеги-Меллон, специалист по химии ПНК.

Семейство технологий изменения генов CRISPR зависит от специфических ферментов — ДНКаз, которые разрезают ДНК в целевом сайте для изменения конкретного гена. Однако с этим связаны и затруднения. Во-первых, эти ферменты довольно большие для того, чтобы применяться у животных. Во-вторых, оказавшись внутри клетки, ферменты могут без разбора разрезать ДНК на сайтах, отличных от оригинального целевого гена.

Новая же система позволяет избежать обе эти проблемы. Она состоит из биосовместимых наночастиц, содержащих ПНК, сверхмалые синтетические молекулы, в которых белок является своеобразным «скелетом» для нуклеотидов ДНК и РНК. При этом ПНК предназначена для разворачивания двойной спирали ДНК и связывания рядом с целевым сайтом в весьма специфической манере и без разрезания молекулы. При этом ПНК легко поместятся внутри системы доставки наночастиц, которую FDA уже одобрила и использует для лечения нейродегенеративных заболеваний у человека.

Источник фото: independent.co.uk


Загрузка...
Комментарии для сайта Cackle
Отправить сообщение об ошибке?
Ваш браузер останется на этой же странице
Спасибо!